Studie viser lovende effekt av genterapi på visse medfødte hørselstap

NatureMedicine har publisert studien «Bilateral gene therapy in children with autosomal recessive deafness 9: single-arm trial results».

Her har leger og forskere ved Eye & ENT Hospital of Fudan University (Shanghai, China) injisert et genmodifisert virus, som bærer koden for det humane OTOF transgenet, inn i indre øret på 5 barn med alvorlig til komplett dobbeltsidig døvhet.

Studien viser signifikant og meningsfyllt forbedring i hørselen fra utgangspunktet (baseline).
Det er relativt få pasienter i studien, som er pågående.

Wang, H., Chen, Y., Lv, J. et al. Bilateral gene therapy in children with autosomal recessive deafness 9: single-arm trial results. Nat Med 30, 1898–1904 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-03023-5